PRD Therapeutics, Inc.是一家臨床階段公司，專注于開發(fā)靶向純合子家族性高膽固醇血癥(HoFH)和代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝病(MASH/MASLD)的新型脂質(zhì)代謝調(diào)節(jié)劑。該公司今日宣布，近期已啟動PRD001的首例人體(FIH)臨床試驗給藥。PRD001是一款同類首創(chuàng)的SOAT2（原稱ACAT2）選擇性抑制劑。

PRD Therapeutics首席執(zhí)行官兼聯(lián)合創(chuàng)始人Kanji Hosoda博士表示：“我們很高興啟動PRD001臨床試驗的給藥。此前已開展過多項針對SOAT1/2雙重抑制劑或SOAT1選擇性抑制劑的臨床試驗，但這是首個針對SOAT2選擇性抑制劑的臨床試驗。多項關(guān)于SOAT1或2基因敲除小鼠的研究結(jié)果已發(fā)表，表明僅敲除或抑制SOAT2對證明安全性和有效性至關(guān)重要。PRD001是全球首個且唯一的SOAT2選擇性抑制劑，有望也在人體中展現(xiàn)安全性和有效性。我們的臨床前動物模型（LDL-R KO小鼠；HoFH模型，以及高脂飲食誘導(dǎo)的MASH模型小鼠）顯示，PRD001可降低血液和肝臟脂質(zhì)水平，抑制脂肪肝和動脈粥樣硬化的進展，且無不良事件。對于LDL受體活性缺失或極低的HoFH患者，PRD001有望成為同類首個有效且安全的口服療法�！�

該FIH 1期研究旨在評估PRD001在成年健康志愿者中的安全性、耐受性、藥代動力學(xué)及早期療效跡象（LDL-C降低效應(yīng)，以及使用MRI-PDFF檢測的肝臟脂肪定量值）。更多信息可在NCT07034183查詢。

關(guān)于PRD001

PRD001是同類首創(chuàng)的口服小分子SOAT2選擇性抑制劑。它通過單一藥物獨特控制脂質(zhì)代謝的三大關(guān)鍵途徑：肝臟膽固醇合成、小腸膽固醇吸收以及血液LDL-C攝取，從而強效降低血液LDL-C水平，且不依賴LDL受體。

本研發(fā)項目由日本醫(yī)療研究開發(fā)機構(gòu)(AMED)通過制藥初創(chuàng)企業(yè)生態(tài)系統(tǒng)強化計劃提供支持（項目名稱：“同類首創(chuàng)口服脂質(zhì)代謝調(diào)節(jié)劑PRD001的開發(fā)及脂質(zhì)代謝紊亂的POC驗證”）。