基于 tau 的阿爾茨海默癥（AD）研究領(lǐng)域的全球領(lǐng)先企業(yè) TauRx Pharmaceuticals Ltd ( 卓睿藥業(yè)) 宣布提交了Hydromethylthionine Mesylate（HMTM）的英國(guó)上市許可申請(qǐng)（MAA），用于治療阿爾茨海默癥引起的輕度認(rèn)知障礙（MCI-AD）和輕中度癡呆。

HMTM 已被英國(guó)藥品監(jiān)管局 (MHRA) 指定為創(chuàng)新許可和準(zhǔn)入途徑 (ILAP) 的藥物。如果申請(qǐng)成功，英國(guó)將成為第一個(gè)向患者提供針對(duì)該病標(biāo)志性的tau病理特征的安全口服治療藥物的國(guó)家。

MAA 是基于最近發(fā)布的為期 24 個(gè)月的 LUCIDITY 3 期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)和兩項(xiàng)早期輕度至中度AD 3 期試驗(yàn)的完整數(shù)據(jù)證據(jù)。這些研究一致表明，在認(rèn)知能力下降、正常日常生活能力以及腦萎縮率降低等方面，該藥物都能帶來(lái)益處。

Tau 蛋白的聚集與認(rèn)知能力下降的速度和嚴(yán)重程度、腦萎縮以及神經(jīng)元的損傷密切相關(guān)，而神經(jīng)元的損傷正是該病神經(jīng)變性的特征。HMTM 通過(guò)選擇性抑制腦神經(jīng)細(xì)胞中 tau 蛋白的聚集發(fā)揮作用。它還具有第二種作用模式，可增強(qiáng)大腦功能。

TauRx 公司執(zhí)行主席 Claude Wischik 教授在評(píng)論該申請(qǐng)時(shí)說(shuō)：“這是TauRx公司的一個(gè)重要里程碑，也是可能為承受這種可怕疾病負(fù)擔(dān)的患者和家庭帶來(lái)新型治療方法和新希望的重要一步。”

注釋

關(guān)于 HMTM

Hydromethylthionine Mesylate（HMTM）已被開(kāi)發(fā)為一種潛在的針對(duì)tau聚集的AD口服治療藥物。它還有一種與 tau 無(wú)關(guān)的次要作用模式，即增加海馬體中的乙酰膽堿水平。全球 3 期臨床試驗(yàn) LUCIDITY 已于近期完成，相關(guān)數(shù)據(jù)已于 3 月 7 日在葡萄牙里斯本舉行的 AD/PD™ 2024 阿爾茨海默癥和帕金森病大會(huì)上公布。在對(duì) 3000 多名受試者進(jìn)行研究后發(fā)現(xiàn)，HMTM 具有很強(qiáng)的安全性，并且可以在患者和醫(yī)生極小負(fù)擔(dān)的情況下進(jìn)行治療。

神經(jīng)絲蛋白輕鏈（NfL）是神經(jīng)退行性變的公認(rèn)生物標(biāo)志物。LUCIDITY 顯示，在隨機(jī)雙盲研究的 12 個(gè)月中，NfL 的變化明顯減少。臨床認(rèn)知指標(biāo)顯示，與基線水平相比，LUCIDITY 試驗(yàn)中診斷出的 MCI 患者的認(rèn)知改善持續(xù)了 18 個(gè)月。對(duì)照組患者盡管在12個(gè)月后的開(kāi)放標(biāo)簽階段過(guò)渡到了每天16毫克的HMTM（目標(biāo)劑量），但在認(rèn)知功能方面仍無(wú)法趕上。這就強(qiáng)調(diào)了對(duì)阿爾茨海默癥進(jìn)行早期有效干預(yù)的重要性。

關(guān)于 TauRx Pharmaceuticals Ltd （ 卓睿藥業(yè)）

TauRx 公司于 2002 年在新加坡成立，其主要研究機(jī)構(gòu)和運(yùn)營(yíng)總部設(shè)在英國(guó)阿伯丁。 過(guò)去二十年來(lái)，公司與阿伯丁大學(xué)合作，致力于開(kāi)發(fā)治療和診斷阿爾茨海默氏癥和其他因 tau 蛋白及其他蛋白質(zhì)病理聚集引起的神經(jīng)退行性疾病的方法。

阿爾茨海默癥（AD）是導(dǎo)致全球殘疾和死亡的主要原因，也是最重要的全球公共衛(wèi)生問(wèn)題之一。TauRx 將利用從 LUCIDITY 和早期 AD 試驗(yàn)中獲得的完整證據(jù)數(shù)據(jù)，為滿足這一尚未滿足的迫切需求做出貢獻(xiàn)，并爭(zhēng)取從英國(guó)開(kāi)始獲得藥品監(jiān)管局的批準(zhǔn)。TauRx 希望盡快為阿爾茨海默癥患者提供 HMTM。未來(lái)還計(jì)劃對(duì)其他相關(guān)的神經(jīng)退行性疾病進(jìn)行研究。